Ce que l'essai montre

Présentés le 14 juillet 2026 à la conférence AAIC de Londres par la professeure Cath Mummery (UCL et UCLH), les résultats de l'essai de phase 2 CELIA portent sur 416 personnes présentant un trouble cognitif léger ou une démence légère liée à la maladie d'Alzheimer. Le diranersen est un oligonucléotide antisens, une molécule dite de « silençage génique » conçue pour réduire la production de la protéine tau. À 18 mois, l'essai rapporte une baisse de 50 à 65 % du taux de tau dans le liquide céphalorachidien par rapport au niveau initial, à toutes les doses testées, accompagnée d'effets mesurés sur plusieurs échelles cognitives et fonctionnelles.

Pourquoi c'est important

Les traitements autorisés à ce jour dans la maladie d'Alzheimer ciblent l'amyloïde, l'une des deux protéines anormales associées à la maladie. La protéine tau, elle, est corrélée plus étroitement à l'apparition et à la progression des symptômes cognitifs, mais aucune approche anti-tau n'avait encore produit de signal clinique convaincant. Une réduction aussi marquée d'un biomarqueur tau, associée à un signal sur la cognition, constitue donc un jalon pour cette seconde voie thérapeutique, longtemps restée en retrait.

À quel stade en sommes-nous ?

Il s'agit d'une phase 2 : l'effectif reste limité, la durée de suivi est de 18 mois et les résultats ont été présentés en conférence avant publication complète. Biogen a annoncé faire avancer le diranersen vers un développement de phase 3 confirmatoire, et une étude d'extension à long terme est en cours pour évaluer la durabilité des effets observés. Le produit n'est ni approuvé ni disponible, et l'ampleur du bénéfice clinique réel reste à établir.